正常情況下，腎髒和肝髒是人體內的兩大“汙物處理工廠”，它們各自分工負責處理人體內的汙物。腎髒一旦生病，腎髒負責處理的這部分汙物就不能排出體外，在人體內堆積，這些體內垃圾就是引起尿毒症的毒素。人們為了研究清除這些毒素的方法，把它分為3類：

小分子毒素相對分子質量在500以下，主要包括無機物質中的無機磷、氫離子、某些酸根和有機物質中的尿素、肌酐、尿酸、胍類、酚類、胺類等。尿素的代謝產物氰酸鹽具有神經毒性；肌酐到達一定濃度時，可引起細胞壽命縮短，溶血，還可引起嗜睡、乏力等神經肌肉系統功能異常；尿酸可引起痛風；胍類毒素積累到一定量時可引起各器官系統損害，症狀包括厭食、惡心、嘔吐、皮膚瘙癢、貧血、糖耐量降低、出血傾向、消化道潰瘍、抽搐、意識障礙等；高濃度多胺可引起厭食、嘔吐和蛋白尿，促進紅細胞溶解，抑製促紅細胞生成素生成，造成貧血；酚類物質可引起神經系統損傷；鉀離子和氫離子濃度過高或過低都會使患者處於垂危狀態。

中分子毒素相對分子質量在500～1000，主要是一些多肽類物質，可以引起周圍神經病變、尿毒素腦病、糖耐量異常，還對細胞生成、白細胞吞噬、淋巴細胞與纖維細胞增生有明顯的抑製作用。

大分子毒素相對分子質量在1000以上，正常的腎髒具有降解清除多種肽和小分子蛋白的作用，尿毒症時腎髒清除這些物質的能力降低，身體中這些物質增加。主要是一些內分泌激素，如生長激素、甲狀旁腺激素、促腎上腺皮質激素、胰高血糖素、胃泌素、胰島素等。這些毒素可引起尿毒症患者中樞神經系統功能障礙、軟組織鈣化或壞死、骨病、瘙癢、高脂血症、貧血和性功能下降、低鈣高磷血症、繼發性甲狀旁腺功能亢進等症狀。

這些毒素是引起尿毒症的元凶，其根源是由於腎髒生病，不能將它們清除出機體所造成的。所以，治療尿毒症的主要任務是清除毒素。可以通過血液透析和腹膜透析來清除小分子和中分子毒素，而清除大分子毒素則需要進行血漿置換、血液灌流、免疫吸附等手段；移植腎髒雖然是最好的方法，但由於腎髒來源有限、價格昂貴，還不能作為常用的治療手段。